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今年10月10日，科技部公布了“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”等14個(gè)重點(diǎn)專項(xiàng)2017年度項(xiàng)目申報(bào)指南，以下為“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究試點(diǎn)專項(xiàng)2017年度項(xiàng)目申報(bào)指南全文：
為提升我國干細(xì)胞研究水平并推動(dòng)相關(guān)研究成果的轉(zhuǎn)化 應(yīng)用，按照《國家中長期科技發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020 年）》 部署，根據(jù)《國務(wù)院關(guān)于深化中央財(cái)政科技計(jì)劃（專項(xiàng)、基金 等）管理改革的方案》，科技部會(huì)同教育部、衛(wèi)生計(jì)生委、中 國科學(xué)院、自然科學(xué)基金會(huì)及總后衛(wèi)生部等部門組織專家編制 了干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究試點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案。
干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究試點(diǎn)專項(xiàng)按照面向轉(zhuǎn)化、夯實(shí)基礎(chǔ)、突 破瓶頸、實(shí)現(xiàn)引領(lǐng)的思路，以增強(qiáng)我國干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用的核心 競爭力為目標(biāo)，以我國多發(fā)的神經(jīng)、血液、心血管、生殖等系 統(tǒng)和肝、腎、胰等器官的重大疾病治療為需求牽引，面向國際 干細(xì)胞研究發(fā)展前沿，聚焦干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究的重大基礎(chǔ)科學(xué) 問題和瓶頸性關(guān)鍵技術(shù)，爭取在優(yōu)勢重點(diǎn)領(lǐng)域取得科學(xué)理論和 核心技術(shù)的原創(chuàng)性突破，推動(dòng)干細(xì)胞研究成果向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn) 化，整體提升我國干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域技術(shù)水平。
專項(xiàng)實(shí)施方案部署 8個(gè)方面的研究任務(wù)：1. 多能干細(xì)胞建 立與干性維持；2. 組織干細(xì)胞獲得、功能和調(diào)控；3. 干細(xì)胞 定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化；4. 干細(xì)胞移植后體內(nèi)功能建立與調(diào) 控；5. 基于干細(xì)胞的組織和器官功能再造；6. 干細(xì)胞資源庫；7. 利用動(dòng)物模型的干細(xì)胞臨床前評估；8. 干細(xì)胞臨床研究。
2016年，干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究試點(diǎn)專項(xiàng)圍繞以上主要任務(wù)，共立項(xiàng)支持25個(gè)研究項(xiàng)目（其中青年科學(xué)家項(xiàng)目 10項(xiàng)）。根 據(jù)專項(xiàng)實(shí)施方案和“十三五”期間有關(guān)部署，2017 年，干細(xì)胞及 轉(zhuǎn)化研究試點(diǎn)專項(xiàng)將圍繞多能干細(xì)胞建立與干性維持，組織干 細(xì)胞獲得、功能和調(diào)控，干細(xì)胞定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化，干細(xì) 胞移植后體內(nèi)功能建立與調(diào)控，基于干細(xì)胞的組織和器官功能 修復(fù)，干細(xì)胞資源庫，利用動(dòng)物模型的干細(xì)胞臨床前評估，干細(xì)胞臨床研究等方面繼續(xù)部署項(xiàng)目，擬優(yōu)先支持 28 個(gè)研究方向（每個(gè)方向擬支持1-2個(gè)項(xiàng)目），國撥總經(jīng)費(fèi)8.5億元（其中， 擬支持青年科學(xué)家項(xiàng)目不超過10個(gè)，國撥總經(jīng)費(fèi)不超過6000萬元）。
申報(bào)單位根據(jù)指南支持方向，面向解決重大科學(xué)問題和突 破關(guān)鍵技術(shù)進(jìn)行一體化設(shè)計(jì)。鼓勵(lì)圍繞一個(gè)重大科學(xué)問題或重 要應(yīng)用目標(biāo)，從基礎(chǔ)研究到應(yīng)用研究全鏈條組織項(xiàng)目。鼓勵(lì)依 托國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室等重要科研基地組織項(xiàng)目。 項(xiàng)目應(yīng)整體申 報(bào)，須覆蓋相應(yīng)指南方向的全部考核指標(biāo)。
項(xiàng)目執(zhí)行期一般為5年。一般項(xiàng)目下設(shè)課題數(shù)原則上不超過4個(gè)，每個(gè)項(xiàng)目所含單位數(shù)控制在4個(gè)以內(nèi)。
青年科學(xué)家項(xiàng)目可參考指南方向（標(biāo)*除外）組織項(xiàng)目申報(bào)，但不受研究內(nèi)容和考核指標(biāo)限制。
1. 多能干細(xì)胞的建立與干性維持
1.1 多能性維持與胚層早期分化
研究內(nèi)容：結(jié)合胚層譜系標(biāo)記、功能性篩選及單細(xì)胞技術(shù)，研究人多能干細(xì)胞的多能性維持、分化早期細(xì)胞異質(zhì)性及譜系 分化調(diào)控。
考核指標(biāo)：鑒定5種以上新的多能性標(biāo)志分子；發(fā)現(xiàn)1-3種關(guān)于多能性建立和維持的新機(jī)制；發(fā)現(xiàn)1種以上關(guān)于分化早 期異質(zhì)性建立和演進(jìn)機(jī)制；發(fā)現(xiàn)5種以上調(diào)控早期胚層形成的新基因并闡明機(jī)制。
1.2 干細(xì)胞命運(yùn)決定的轉(zhuǎn)錄調(diào)控
研究內(nèi)容：結(jié)合干細(xì)胞與模型動(dòng)物，研究關(guān)鍵轉(zhuǎn)錄因子、輔助因子及DNA 修飾在干細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控中的作用。
考核指標(biāo)： 確立不少于3個(gè)轉(zhuǎn)錄因子、5個(gè)輔助因子及新 型DNA修飾及其組合參與細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控的新機(jī)制；闡釋至少 一種譜系干細(xì)胞層級演化的特性與共性規(guī)律。
1.3 細(xì)胞編程與重編程中的表觀遺傳學(xué)調(diào)控
研究內(nèi)容：多能干細(xì)胞自我更新、分化或重編程等過程中 影響細(xì)胞命運(yùn)的關(guān)鍵染色質(zhì)結(jié)構(gòu)、新型核酸修飾、非編碼RNA或翻譯后修飾等。
考核指標(biāo)：以人多能干細(xì)胞為研究對象，發(fā)掘多能干細(xì)胞 干性維持和命運(yùn)決定過程中新的表觀遺傳調(diào)控因素，以這些因 素如何協(xié)同調(diào)控細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)變進(jìn)行研究；發(fā)現(xiàn)不少于3個(gè)能提升干細(xì)胞質(zhì)和量的表觀遺傳學(xué)新靶點(diǎn)分子。
1.4細(xì)胞周期與多能性維持與分化
研究內(nèi)容：干細(xì)胞細(xì)胞周期的特點(diǎn)及細(xì)胞周期對多能性維持、對稱與不對稱分裂、細(xì)胞分化及命運(yùn)決定的作用。
考核指標(biāo)：發(fā)現(xiàn)5種以上調(diào)控多能干細(xì)胞及譜系特異干細(xì) 胞細(xì)胞周期和細(xì)胞分裂模式的關(guān)鍵因子； 確立1-3個(gè)關(guān)于細(xì)胞 周期影響干細(xì)胞行為、多能性維持和譜系分化的新機(jī)制；建立 一套通過調(diào)控細(xì)胞周期促進(jìn)干細(xì)胞自我更新、提高分化質(zhì)量的 新技術(shù)。
1.5多能性退出及譜系分化的機(jī)制與應(yīng)用
研究內(nèi)容：結(jié)合基因編輯及標(biāo)記，研究多能性退出與譜系決定的協(xié)同；神經(jīng)或血液等譜系分化的規(guī)律以及譜系特異調(diào)控。
考核指標(biāo)：建立多能干細(xì)胞向神經(jīng)、血液等譜系分化的2種分子模型；闡明2種關(guān)于多能性退出和譜系決定的協(xié)同調(diào)控機(jī)制；建立2種通過定向分化高效獲取功能細(xì)胞的新方法、新體系及純化策略。
2. 組織干細(xì)胞的獲得、功能和調(diào)控
2.1 再生中的干細(xì)胞命運(yùn)及調(diào)控
研究內(nèi)容：肝、腎或眼損傷時(shí)細(xì)胞屬性轉(zhuǎn)換對組織再生的作用。
考核指標(biāo)：建立器官、組織損傷的 1-2個(gè)研究模型；建立1-2 種關(guān)于細(xì)胞體內(nèi)示蹤的新型技術(shù)；發(fā)現(xiàn)組織再生中干細(xì)胞 增殖、分化、轉(zhuǎn)變的 1-2 個(gè)新機(jī)理；鑒定和篩選 2 種以上新的 組織干細(xì)胞調(diào)控因子并理清其特定功能；針對組織損傷誘導(dǎo)細(xì)胞屬性轉(zhuǎn)換和細(xì)胞應(yīng)答，以及細(xì)胞屬性轉(zhuǎn)換影響組織再生，各闡明一種以上的新作用及機(jī)理。
2.2干細(xì)胞衰老的遺傳和表觀遺傳調(diào)控
研究內(nèi)容：干細(xì)胞衰老的分子基礎(chǔ)、遺傳和表觀遺傳調(diào)控及干預(yù)策略。
考核指標(biāo)：揭示3類不同干細(xì)胞的衰老分子機(jī)理；明確2種以上干細(xì)胞衰老過程中的遺傳學(xué)及表觀遺傳學(xué)調(diào)控新機(jī)制 ；通過篩選等策略發(fā)現(xiàn)2種以上干預(yù)干細(xì)胞衰老的新靶點(diǎn)。
2.3 組織干細(xì)胞譜系層級（ Reconstructing lineage hierarchies）、調(diào)控及制備
研究內(nèi)容：神經(jīng)，心臟，間充質(zhì)或血液等某一系統(tǒng)中成體干細(xì)胞發(fā)育起源、分化及命運(yùn)決定。
考核指標(biāo)：構(gòu)建不少于3 種成體組織干細(xì)胞的譜系分化圖 譜；發(fā)現(xiàn)3種以上不同發(fā)育潛能組織干細(xì)胞的功能標(biāo)志物；揭示不少于2種關(guān)于微環(huán)境調(diào)控干細(xì)胞命運(yùn)決定及功能的新機(jī)制； 針對人組織干細(xì)胞獲取、干性維持及規(guī)模化擴(kuò)增，各建立一種以上新策略及體系。
2.4 組織干細(xì)胞突變的特征和演化
研究內(nèi)容：結(jié)合動(dòng)物模型和臨床樣本研究上皮組織干細(xì)胞 亞群的突變特點(diǎn)、異質(zhì)性及組織干細(xì)胞驅(qū)動(dòng)體細(xì)胞突變，生理 和病理情況下體細(xì)胞突變的演化和選擇。
考核指標(biāo)：闡明3種以上組織干細(xì)胞突變形成機(jī)制和組成 特征；揭示3種以上組織干細(xì)胞池、增殖活力對突變形成的作 用；識(shí)別2種以上組織干細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的體細(xì)胞突變，明確其在干細(xì)胞發(fā)育或異常增生中的作用；揭示2種以上組織干細(xì)胞突變的發(fā)生和演化規(guī)律。
2.5 微環(huán)境與干細(xì)胞的相互作用及調(diào)控機(jī)制
研究內(nèi)容：心、 腸、腎、胰、肺、眼或皮膚等某一成體 組織微環(huán)境與干細(xì)胞的相互作用及對干細(xì)胞功能的影響。
考核指標(biāo)：闡明關(guān)于組織微環(huán)境組成、結(jié)構(gòu)及微環(huán)境信號(hào) 及其對成體組織干細(xì)胞干性維持、組織發(fā)育等方面2種以上的 新作用及機(jī)制；闡明在損傷、衰老以及惡性轉(zhuǎn)化等病理?xiàng)l件下，2種以上的微環(huán)境特征性變化；揭示2種以上關(guān)于微環(huán)境與干細(xì)胞相互作用影響疾病發(fā)生和損傷修復(fù)的機(jī)理。
3. 干細(xì)胞定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化
3.1多能干細(xì)胞分化調(diào)控
研究內(nèi)容：結(jié)合非人靈長類模型，研究人類多能干細(xì)胞（胚 胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞）分化為神經(jīng)或心肌等的階段性 調(diào)控機(jī)制、分子標(biāo)記和功能特征。
考核指標(biāo)：發(fā)現(xiàn)3種以上人類多能干細(xì)胞系統(tǒng)分化各階段的關(guān)鍵調(diào)控因子；鑒定3種以上各分化階段的標(biāo)志分子及功能 特征；建立3種以上人多能干細(xì)胞向前體細(xì)胞、功能細(xì)胞和亞 類型功能細(xì)胞的高效分化體系；建立3種以上前體細(xì)胞或功能 細(xì)胞的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)；驗(yàn)證2種以上人類多能干細(xì)胞分化細(xì)胞移植后的修復(fù)作用。
3.2 基于干細(xì)胞的生育力維持與重建
研究內(nèi)容：生殖干細(xì)胞命運(yùn)決定、微環(huán)境調(diào)控及人工配子。 考核指標(biāo)：發(fā)現(xiàn)3種以上調(diào)控生殖干細(xì)胞自我更新和分化的新因子；揭示靈長類配子發(fā)生的特點(diǎn)并獲得人工配子；在 3種以上模型中利用干細(xì)胞維持和重建生育力。
3.3 內(nèi)源干細(xì)胞或體內(nèi)原位轉(zhuǎn)分化促進(jìn)再生和修復(fù)
研究內(nèi)容：心或神經(jīng)損傷修復(fù)過程中的組織原位去分化與轉(zhuǎn)分化；利用內(nèi)源性干細(xì)胞及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化促進(jìn)再生和修復(fù)。
考核指標(biāo)：建立2種以上標(biāo)記和評價(jià)內(nèi)源性干細(xì)胞的研究體系；動(dòng)態(tài)示蹤2種以上生理和病理情況下的干細(xì)胞動(dòng)員和細(xì) 胞轉(zhuǎn)分化；結(jié)合非人靈長類模型和人多能干細(xì)胞體外三維分化 系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)3種以上人器官再生和修復(fù)的機(jī)制；在3種以上模型中通過調(diào)控內(nèi)源性干細(xì)胞或體內(nèi)轉(zhuǎn)分化促進(jìn)再生及修復(fù)。
3.4 小分子調(diào)控細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)變
研究內(nèi)容：小分子化合物誘導(dǎo)體細(xì)胞向組織干細(xì)胞及功能細(xì)胞重編程。
考核指標(biāo)：闡明3種以上關(guān)于小分子化合物及其組合調(diào)控 細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)換的表觀遺傳學(xué)及化學(xué)生物學(xué)機(jī)理；建立小分子誘 導(dǎo)生成神經(jīng)、血液和肝臟干細(xì)胞及組織細(xì)胞的新技術(shù)體系；建立3種以上利用小分子誘導(dǎo)體內(nèi)細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)化的有效策略。
4.干細(xì)胞移植后體內(nèi)功能建立與調(diào)控
4.1 基于特定細(xì)胞類型的細(xì)胞移植及治療機(jī)理
研究內(nèi)容：針對腦白質(zhì)變性與損傷、眼底或神經(jīng)退行性病變等，研究特定類型細(xì)胞移植治療某種疾病的治療效果及機(jī)理。
考核指標(biāo)：針對某一疾病所累及的細(xì)胞和微環(huán)境，闡明不少于2種特征性變化；結(jié)合相應(yīng)疾病模型，明確膠質(zhì)、神經(jīng)、
基質(zhì)細(xì)胞或其亞類型等對替代治療的意義；揭示移植細(xì)胞參與
結(jié)構(gòu)重建和修復(fù)的2種以上新機(jī)理；建立能促進(jìn)細(xì)胞定向富集、 提高修復(fù)能力的2種或以上新策略。
4.2 干細(xì)胞及其分化細(xì)胞移植后的示蹤及功能
研究內(nèi)容：神經(jīng)、血液或肺細(xì)胞移植的新型示蹤技術(shù)及實(shí)時(shí)、動(dòng)態(tài)功能評價(jià)體系。
考核指標(biāo)：建立3種以上可用于示蹤的多能干細(xì)胞系；開發(fā)3種以上示蹤細(xì)胞及評價(jià)細(xì)胞功能的新技術(shù)、新材料及成像 設(shè)備；實(shí)現(xiàn)2種以上的組織或器官細(xì)胞移植后的示蹤觀察；明 確移植細(xì)胞的分布，建立3種以上移植細(xì)胞在體內(nèi)的動(dòng)態(tài)分布 圖；揭示 2 種以上移植細(xì)胞的作用機(jī)制；發(fā)現(xiàn)影響細(xì)胞移植效 果的因素。
4.3 異體干細(xì)胞移植的免疫應(yīng)答特征與免疫耐受誘導(dǎo)策略
研究內(nèi)容：結(jié)合人源化動(dòng)物模型等，研究神經(jīng)、心或皮膚 等干細(xì)胞移植治療中免疫排斥的特征、異質(zhì)性及免疫耐受策略。
考核指標(biāo)：明確3種以上干細(xì)胞或前體細(xì)胞異體移植后免 疫應(yīng)答的特點(diǎn)；揭示3種以上不同類型細(xì)胞移植的異質(zhì)性；建立2種以上通過調(diào)控免疫應(yīng)答實(shí)現(xiàn)免疫耐受的新策略。
4.4造血干細(xì)胞移植后免疫耐受和重建
研究內(nèi)容：單倍型相合造血干細(xì)胞移植免疫耐受形成及重 建的機(jī)制。
考核指標(biāo)：闡明2種以上單倍型相合造血干細(xì)胞移植后免 疫耐受機(jī)制及可干預(yù)環(huán)節(jié)；闡明2種以上單倍型相合移植后固有和適應(yīng)性免疫的重建規(guī)律；確定3種以上免疫耐受和免疫重建調(diào)控的靶細(xì)胞或靶分子；建立2種以上新的單倍型移植免疫耐受新方案。
5.基于干細(xì)胞的組織和器官功能修復(fù)
5.1 復(fù)雜組織結(jié)構(gòu)的形成機(jī)制
研究內(nèi)容：基于微器官培養(yǎng)技術(shù)，研究腦、肝或牙等某一 類人器官形成及功能建立的特點(diǎn)。
考核指標(biāo)：結(jié)合發(fā)育模型和人多能干細(xì)胞定向分化，揭示2種以上關(guān)于功能單元和復(fù)雜結(jié)構(gòu)形成并發(fā)揮功能的規(guī)律；構(gòu)建2種以上微器官結(jié)構(gòu)；發(fā)現(xiàn)2種以上人類組織特異性細(xì)胞分化、器官形成的特點(diǎn)及其功能意義。
5.2 基于干細(xì)胞和生物材料的功能模塊
研究內(nèi)容：結(jié)合干細(xì)胞、生物材料等構(gòu)建肝、胰、牙或神 經(jīng)等某一類功能性組織模塊，利用功能模塊修復(fù)組織或器官。 考核指標(biāo)：結(jié)合干細(xì)胞、組織工程技術(shù)及材料，針對某一 器官構(gòu)建3種以上具備關(guān)鍵功能的功能性組織模塊；發(fā)現(xiàn)不少于3種調(diào)控功能模塊形成的新機(jī)制；針對符合臨床治療要求的 功能性組織模塊制備，各形成一種標(biāo)準(zhǔn)化方案；結(jié)合動(dòng)物模型建立評價(jià)體系和指標(biāo)，評價(jià)其功能及安全性。
5.3 干細(xì)胞的體外自動(dòng)化、規(guī)?；囵B(yǎng)及擴(kuò)增系統(tǒng)
研究內(nèi)容：結(jié)合人體組織器官微環(huán)境特點(diǎn)，建立規(guī)模化、 自動(dòng)化的干細(xì)胞培養(yǎng)、擴(kuò)增和功能細(xì)胞獲取技術(shù)體系。
考核指標(biāo)：遴選適合干細(xì)胞體外培養(yǎng)的新型材料，研發(fā)干 細(xì)胞規(guī)模化制備技術(shù)，建立 3 種以上相應(yīng)操作規(guī)范；分級實(shí)現(xiàn)工藝放大，建立針對多能干細(xì)胞及造血、間充質(zhì)及神經(jīng)等干細(xì)胞等三類組織干細(xì)胞的規(guī)模化擴(kuò)增系統(tǒng)；建立3種以上功能細(xì) 胞獲取、誘導(dǎo)和培養(yǎng)的自動(dòng)化系統(tǒng)及技術(shù)體系。
6.干細(xì)胞資源庫*
6.1 干細(xì)胞隊(duì)列研究
研究內(nèi)容：依托干細(xì)胞資源庫，基于HLA配型形成干細(xì) 胞在臨床前評估過程中的長期隊(duì)列及實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)庫。
考核指標(biāo)：建立符合中國人群遺傳背景的，總樣本量不少于1000例的規(guī)?；Y源平臺(tái)。針對退行性變、損傷等 2-3類疾 病，建立配型與非配型，各2個(gè)以上不同分化階段細(xì)胞移植對 于細(xì)胞存活、成熟、免疫、功能重建及演變路徑等影響的，涵 蓋不少于5個(gè)檢測階段的長期隊(duì)列。建立內(nèi)、外因素影響移植 干細(xì)胞功能和行為的相關(guān)樣本庫及數(shù)據(jù)庫，實(shí)現(xiàn)資源共享。
